Loma Linda University Health

Hospital da Universidade de Loma Linda Realiza Primeiro Tratamento com Terapia Genética para Talassemia Beta no Sul da Califórnia

Hospital faz história ao permitir que paciente celebre o primeiro mês sem transfusões após 35 anos.

Estados Unidos

Molly Smith, Hospital da Universidade de Loma Linda
Norah e Waddah Awad, seu pai, no dia da infusão, tornando Norah a primeira paciente não oncológica a receber terapia genética usando suas próprias células no Hospital da Universidade de Loma Linda.

Norah e Waddah Awad, seu pai, no dia da infusão, tornando Norah a primeira paciente não oncológica a receber terapia genética usando suas próprias células no Hospital da Universidade de Loma Linda.

[Photo: Hospital da Universidade de Loma Linda]

Por 35 anos, Norah Awad viveu com talassemia beta maior, um grave distúrbio sanguíneo que exigiu transfusões mensais desde que ela tinha apenas três meses de idade. Mas, no início deste ano, ela embarcou em uma jornada transformadora no Hospital da Universidade de Loma Linda, o primeiro hospital no sul da Califórnia a oferecer uma terapia genética inovadora aprovada pela FDA. Agora, ao se aproximar do marco crucial de 100 dias após o tratamento, ela e seu pai, Waddah Awad, comemoram os níveis normais de hemoglobina e o fato de ela não precisar mais receber transfusões recorrentes de glóbulos vermelhos.

“Estarei ao lado dela até meu último suspiro. Enquanto eu tiver fôlego, estarei com ela, e insisto que devo deixar esta Terra antes dela”, disse ele.

Norah foi diagnosticada com talassemia beta maior com apenas três meses de idade, após seus pais notarem sua pele amarelada e um choro excessivo. O que inicialmente pensaram ser icterícia revelou-se uma condição que mudaria sua vida, exigindo intervenções médicas constantes e trazendo o risco de danos fatais aos órgãos. Por mais de três décadas, as únicas opções de tratamento eram transfusões mensais de sangue e terapias de quelantes de ferro, já que alternativas como o transplante de medula óssea eram arriscadas demais.

Seu pai, sempre dedicado, buscou incansavelmente soluções, consultando inclusive especialistas internacionais e pioneiros em transplantes para talassemia. Apesar das várias tentativas, nada parecia oferecer uma cura viável. Foi então que conheceram a terapia genética.

A terapia genética é um tratamento personalizado que corrige a doença diretamente no nível genético, por meio da modificação das células-tronco do sangue do próprio paciente. Tecnologias semelhantes já são utilizadas no combate a cânceres como leucemia, linfoma e mieloma, aproveitando as próprias células de defesa do organismo. Esse avanço vem sendo cada vez mais estudado para tratar outras doenças do sangue e diversos tipos de câncer. No Centro Oncológico, esses tratamentos são oferecidos para crianças e adultos, utilizando receptores modificados que permitem às células T identificar e se ligar a proteínas específicas presentes na superfície de células doentes ou cancerígenas.

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“Essa nova terapia é transformadora para os pacientes com talassemia beta, que dependem de transfusões de sangue mensais, trabalhosas, caras e por toda a vida”, disse o Dr. Hisham Abdel-Azim, chefe da divisão de transplante e terapia celular/malignidades hematológicas no Centro Oncológico. “O principal motivo pelo qual a terapia genética é tão empolgante é que cada pessoa é seu próprio doador. Não precisamos procurar um irmão, irmã ou outro doador alternativo — podemos usar as próprias células-tronco do sangue do paciente, o que torna o tratamento relativamente mais curto e menos agressivo.”

Quando Awad ouviu falar pela primeira vez sobre a terapia, ela ainda aguardava aprovação da FDA. Mas ela não se deixou abalar e incentivou seus médicos a explorarem todas as possibilidades. Sua persistência deu resultado quando ela entrou em contato com a equipe do HULL.

“Ela lutou muito por isso”, disse seu pai. “Alguns médicos diziam que não havia tratamento para pacientes como ela, mas ela não aceitava um ‘não’ como resposta. Ela sabia que essa era a sua chance.”

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No HULL, condições complexas são tratadas com uma abordagem multidisciplinar, garantindo um atendimento completo. “É preciso uma verdadeira comunidade de especialistas — incluindo médicos, enfermeiros e equipes clínicas e administrativas especializadas — para oferecer essa terapia tão complexa”, afirmou o Dr. Hisham Abdel-Azim.

Norah Awad é a primeira paciente não oncológica a receber terapia genética com suas próprias células no HULL.

Embora ainda enfrente desafios após o tratamento, essa terapia genética pode levar à cura completa e permanente da doença. Poucas semanas após o procedimento, seus níveis de hemoglobina se estabilizaram e suas células passaram a produzir hemoglobina corrigida, em vez da forma defeituosa que causava sua condição. Isso significa que, pela primeira vez na vida, ela passou mais de um mês sem precisar de uma transfusão de glóbulos vermelhos.

“O objetivo é que ela possa viver uma vida normal”, disse seu pai. “O sangue dela está fazendo o trabalho sozinho.”

Durante todo o processo, ele esteve ao lado de Norah, cuidando para que ela se alimentasse bem e tomasse os medicamentos corretamente. “Ele não faltou um dia sequer no hospital”, disse Norah. “Eu não conseguiria fazer isso sem ele.”

Embora a jornada tenha sido difícil, a família Awad quer que sua história sirva de inspiração para outras pessoas que enfrentam lutas semelhantes. “É uma jornada difícil, mas vale 100% a pena”, disse Norah. “O objetivo é sair disso com a vida mais saudável que você já teve.”

Para ela, o sonho é simples: sentir-se melhor e voltar para casa. Ao seguir em frente, Norah se torna uma inspiração para outros que estão considerando a terapia genética. “Quanto mais o tempo passa, mais a doença cobra seu preço”, disse ela. “Se você tiver a oportunidade, agarre-a.”

O Centro Oncológico da Universidade de Loma Linda é o único na região do Inland Empire e do Deserto que oferece tratamentos avançados contra o câncer. A instituição disponibiliza diversas terapias genéticas e CAR T, tanto aprovadas pela FDA quanto experimentais, para pacientes com doenças sanguíneas malignas e não malignas, além de tumores sólidos. O COULL possui acreditação FACT e é reconhecido como centro de excelência pelo Departamento de Saúde da Califórnia para terapias celulares em diversas modalidades e indicações.

A versão original deste artigo foi publicada no site de notícias do Hospital da Universidade de Loma Linda. Siga a ANN nas redes sociais e entre no canal da ANN no WhatsApp para acompanhar as últimas notícias da Igreja Adventista.

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