३५ वर्षों से, नोराह अवाद बीटा थैलेसीमिया मेजर के साथ जी रही हैं, एक गंभीर रक्त विकार जिसके लिए उन्हें तीन महीने की उम्र से ही मासिक ट्रांसफ्यूजन की आवश्यकता रही है। लेकिन इस साल की शुरुआत में, उन्होंने एक परिवर्तनकारी यात्रा शुरू की लोमा लिंडा यूनिवर्सिटी हेल्थ, दक्षिणी कैलिफोर्निया का पहला अस्पताल जो एफडीए द्वारा अनुमोदित जीन थेरेपी प्रदान करता है। अब, जब वह उपचार के बाद के महत्वपूर्ण १००-दिन के मील के पत्थर के करीब पहुंच रही हैं, वह और उनके पिता, वद्दाह अवाद, उनके सामान्य हीमोग्लोबिन स्तर का जश्न मना रहे हैं और बार-बार लाल रक्त कोशिका ट्रांसफ्यूजन प्राप्त नहीं करने की खुशी मना रहे हैं।

“मैं उसके लिए अपनी आखिरी सांस तक वहां रहूंगा। जब तक मेरे अंदर सांस है, मैं उसके साथ रहूंगा, और मैं इस धरती को उसके पहले छोड़ने पर जोर देता हूं," उन्होंने कहा।

अवद को सिर्फ तीन महीने की उम्र में बीटा थैलेसीमिया मेजर का निदान हुआ जब उनके माता-पिता ने उनकी त्वचा को पीला होते देखा और अत्यधिक रोना देखा। जो उन्होंने शुरू में पीलिया समझा था, वह एक जीवन-परिवर्तनकारी स्थिति निकली, जिसके लिए निरंतर चिकित्सा हस्तक्षेप और घातक अंग क्षति का जोखिम था। तीन दशकों से अधिक समय तक, मासिक रक्त ट्रांसफ्यूजन और आयरन चिलेशन थेरेपी ही उपलब्ध उपचार थे, क्योंकि बोन मैरो ट्रांसप्लांट जैसे विकल्प बहुत जोखिम भरे साबित हुए।

उनके समर्पित पिता ने समाधान खोजने के लिए अथक प्रयास किया, यहां तक कि अंतरराष्ट्रीय विशेषज्ञों और थैलेसीमिया ट्रांसप्लांट के अग्रणी लोगों से परामर्श किया। विभिन्न प्रयासों के बावजूद, कुछ भी एक व्यवहार्य इलाज की पेशकश नहीं कर सका। फिर, उन्होंने जीन थेरेपी के बारे में सीखा।

जीन थेरेपी एक व्यक्तिगत उपचार है जिसमें रोगी की अपनी रक्त स्टेम कोशिकाओं को जीन स्तर पर रोग को ठीक करने के लिए इंजीनियर किया जाता है। इसी तरह की तकनीक का उपयोग कैंसर जैसे ल्यूकेमिया, लिंफोमा और मायलोमा के इलाज के लिए रोगियों की अपनी प्रतिरक्षा कोशिकाओं का उपयोग करके किया जाता है। इस तकनीक का उपयोग और अनुसंधान अन्य प्रकार के रक्त रोगों और भविष्य में कैंसर के इलाज के लिए किया जा रहा है। ये तकनीकें कैंसर केंद्र में बच्चों और वयस्कों के लिए विभिन्न रोगों के लिए पेश की जाती हैं जहां इंजीनियर रिसेप्टर्स टी-कोशिकाओं को कैंसर या रोगग्रस्त कोशिकाओं की सतह पर विशिष्ट प्रोटीन को पहचानने और बांधने में सक्षम बनाते हैं।

“यह नई थेरेपी बीटा थैलेसीमिया रोगियों के लिए जीवन बदलने वाली है, जिन्हें बोझिल, महंगे और जीवनभर मासिक रक्त ट्रांसफ्यूजन की आवश्यकता होती थी,” कहा हिशाम अब्देल-अजीम, एमडी, कैंसर केंद्र में ट्रांसप्लांट और सेल थेरेपी/हेमेटोलॉजिकल मैलिग्नेंसीज के विभाग प्रमुख। “जीन थेरेपी इतनी रोमांचक होने का मुख्य कारण यह है कि प्रत्येक व्यक्ति स्वयं का दाता होता है। हमें भाई या बहन या वैकल्पिक दाता की तलाश नहीं करनी पड़ती - हम रोगी की अपनी रक्त स्टेम कोशिकाओं का उपयोग कर सकते हैं, और यह एक अपेक्षाकृत हल्के शॉर्ट कोर्स उपचार की ओर ले जाता है।”

जब अवद ने पहली बार इसके बारे में सुना, तो थेरेपी अभी भी एफडीए की मंजूरी का इंतजार कर रही थी। लेकिन वह अडिग रहीं, अपने डॉक्टरों को हर संभव रास्ता तलाशने के लिए प्रेरित करती रहीं। उनकी दृढ़ता का फल तब मिला जब वह एलएलयूएच की टीम से जुड़ीं।

“उसने इसके लिए कड़ी मेहनत की,” उनके पिता ने कहा। “कुछ डॉक्टरों ने कहा कि उसके जैसे मरीजों के लिए इलाज मौजूद नहीं है, लेकिन उसने 'नहीं' को जवाब के रूप में स्वीकार नहीं किया। उसे पता था कि यह उसका मौका है।”

एलएलयूएच में, जटिल स्थितियों का इलाज बहु-विषयक रोग टीमों के दृष्टिकोण के साथ किया जाता है। “इस जटिल थेरेपी को प्रदान करने के लिए विशेषज्ञों का एक गांव, जिसमें चिकित्सक, नर्स और विशेषीकृत नैदानिक और प्रशासनिक टीमें शामिल हैं, की आवश्यकता होती है,” अब्देल-अजीम ने कहा।

अवद एलएलयूएच में अपनी खुद की कोशिकाओं का उपयोग करके जीन थेरेपी प्राप्त करने वाली पहली गैर-कैंसर रोगी हैं।

हालांकि वह उपचार के बाद की चुनौतियों का सामना कर रही हैं, यह जीन थेरेपी उपचार रोग का पूर्ण और स्थायी इलाज कर सकता है। कुछ हफ्तों बाद ही, उनके हीमोग्लोबिन स्तर स्थिर हैं, और उनकी कोशिकाएं दोषपूर्ण हीमोग्लोबिन के बजाय सही हीमोग्लोबिन का उत्पादन कर रही हैं, जिसने उनकी बीमारी का कारण बना, जिसका अर्थ है कि अपने जीवन में पहली बार, वह एक महीने से अधिक समय तक बिना लाल रक्त कोशिका ट्रांसफ्यूजन के रही हैं।

“लक्ष्य यह है कि वह एक सामान्य जीवन जी सके,” उनके पिता ने कहा। “उनका रक्त अपना काम खुद कर रहा है।”

पूरे प्रक्रिया के दौरान, वह अवद के साथ रहे, यह सुनिश्चित करते हुए कि वह खाती हैं, यह सुनिश्चित करते हुए कि वह अपनी दवाएं लेती हैं, और उनकी रिकवरी पर ध्यान देते हैं। “उन्होंने अस्पताल में एक दिन भी नहीं छोड़ा,” नोराह ने कहा। “मैं उनके बिना यह नहीं कर सकती।”

हालांकि यात्रा कठिन रही है, अवद चाहते हैं कि उनकी कहानी अन्य लोगों को प्रेरित करे जो समान संघर्षों का सामना कर रहे हैं।

“यह एक कठिन यात्रा है, लेकिन यह १००% इसके लायक है,” नोराह ने कहा। “लक्ष्य यह है कि आप अपने जीवन का सबसे स्वस्थ जीवन प्राप्त करें।”

उनके लिए, सपना सरल है: बेहतर महसूस करना और घर जाना। जैसे-जैसे वह आगे बढ़ती हैं, वह जीन थेरेपी पर विचार करने वाले अन्य लोगों के लिए प्रेरणा के रूप में खड़ी हैं।

“जैसे-जैसे आप बड़े होते जाते हैं, बीमारी का प्रभाव बढ़ता जाता है,” नोराह ने कहा। “यदि आपके पास अवसर है, तो इसे लें।”

जैसे ही वे मई में १००-दिन के निशान की ओर देखते हैं, एक बात स्पष्ट है: थेरेपी काम कर रही है। और अवद के लिए, इसका मतलब सब कुछ है।

लोमा लिंडा यूनिवर्सिटी कैंसर सेंटर इनलैंड एम्पायर और डेजर्ट क्षेत्र में एकमात्र केंद्र है जो उन्नत कैंसर उपचार प्रदान करता है। यह संस्थान गैर-घातक और घातक रक्त रोगों के साथ-साथ ठोस ट्यूमर वाले रोगियों के लिए विभिन्न अत्याधुनिक एफडीए अनुमोदित और प्रायोगिक जीन और सीएआर टी थेरेपी प्रदान करता है। एलएलयूसीसी एफएसीटी मान्यता प्राप्त है और कैलिफोर्निया स्वास्थ्य विभाग द्वारा सेल थेरेपी के लिए विभिन्न तौर-तरीकों और संकेतों के साथ उत्कृष्टता केंद्र के रूप में नामित है।

नोराह की चिकित्सा और प्रशासनिक देखभाल टीम

Photo: LLUH

लॉलीपॉप्स अद्वितीय स्वादों के साथ मदद करते हैं, जिन्हें अक्सर टमाटर सॉस के रूप में वर्णित किया जाता है, जो मरीजों को इन्फ्यूजन के दौरान स्वाद आता है

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मूल लेख लोमा लिंडा यूनिवर्सिटी हेल्थ समाचार साइट पर प्रकाशित हुआ था। नवीनतम एडवेंटिस्ट समाचार अपडेट के लिए सोशल मीडिया पर एएनएन का अनुसरण करें और एएनएन व्हाट्सएप चैनल से जुड़ें।